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Desenvolver uma terapia de anticorpos vetorizados para tratar a Doença de Parkinson e outra condições neurológicas. Esse é o objetivo de um trabalho conjunto entre a VectorY Therapeutics e a Annogen que anunciaram recentemente um acordo para este trabalho.
Veja o que disse Sander Van Deventer, CEO da VectorY para a imprensa:
“Estamos muito satisfeitos em trabalhar em conjunto com a Annogen em novos promotores específicos de células personalizados para aprimorar a plataforma transformadora de anticorpos vetorizados por AAV da VectorY e seu potencial para produzir tratamentos modificadores de doenças para doenças neurodegenerativas”
O que são anticorpos vetorizados?
Os anticorpos vetorizados são anticorpos modificados geneticamente para serem utilizados como veículos para a entrega de medicamentos ou terapias gênicas para o tratamento de doenças. Eles são criados a partir de anticorpos naturais que são modificados para se ligarem a uma proteína específica, como uma proteína presente em células cancerosas.
Esses anticorpos modificados são capazes de se ligar a essa proteína específica e, em seguida, transportar uma terapia gênica ou medicamento diretamente para as células alvo. Isso permite que a terapia ou medicamento seja entregue diretamente às células onde é necessário, diminuindo o risco de efeitos colaterais para as células saudáveis.
Os anticorpos vetorizados têm sido utilizados com sucesso em estudos clínicos para o tratamento de doenças como o câncer e doenças infecciosas. Eles têm a capacidade de se ligar de forma específica a células cancerosas, o que aumenta a eficácia do tratamento e minimiza os efeitos colaterais para as células saudáveis. Essa técnica tem potencial para tratar uma variedade de doenças e é atualmente objeto de muitos estudos científicos.
Terapias de anticorpos vetorizados para doenças neurodegenerativas
Segundo Marisa Wexler publicou no site Parkinson’s News Today, a VectorY está desenvolvendo uma plataforma de terapia experimental baseada em anticorpos vetorizados. Simplificando, essa abordagem envolve ter uma sequência genética com instruções para produzir um anticorpo e empacotar essa sequência genética em um vetor viral; o vetor entrega o código a células específicas do corpo, essas células “lêem” a sequência genética e produzem os anticorpos.
Ainda segundo Wexler, uma vantagem notável dessa abordagem é que ela coloca o anticorpo dentro das células-alvo, enquanto as terapias tradicionais baseadas em anticorpos geralmente são muito grandes para entrar nas células. A plataforma da empresa usa vírus adeno-associados (AAV) como vetor. O AAV é comumente usado em aplicações terapêuticas porque não causa doenças nas pessoas e pode ser facilmente manipulado em laboratório. A VectorY está desenvolvendo especificamente terapias de anticorpos vetorizados visando Parkinson e outros distúrbios neurodegenerativos que afetam principalmente as células do sistema nervoso central (SNC, cérebro e medula espinhal).
Como a doença de Parkinson afeta as células do sistema nervoso central?
A doença de Parkinson é uma doença neurodegenerativa que afeta principalmente as células do sistema nervoso central, conhecidas como neurônios dopaminérgicos. Esses neurônios estão localizados principalmente no núcleo estriado, uma área do cérebro que é importante para o controle motor.
A doença de Parkinson é caracterizada pela perda progressiva desses neurônios dopaminérgicos. Isso leva a uma diminuição na produção de dopamina, um neurotransmissor que é essencial para o controle motor normal. Como resultado, as pessoas com doença de Parkinson experimentam sintomas como tremores, rigidez muscular, lentidão de movimentos e dificuldade de equilíbrio e coordenação.
Os cientistas acreditam que a perda de neurônios dopaminérgicos na doença de Parkinson é causada por uma combinação de fatores genéticos e ambientais. Pesquisas sugerem que a exposição a certos pesticidas e agentes tóxicos pode aumentar o risco de desenvolver a doença, assim como a presença de certos genes de risco.
Além da perda de neurônios dopaminérgicos, a doença de Parkinson também pode afetar outras áreas do cérebro, incluindo a formação de placas e aglomerações de proteínas conhecidas como corpos de Lewy. Essas estruturas anormais podem prejudicar a função de outros neurônios e contribuir para a progressão da doença.
O que a pesquisa pretende?
O objetivo geral do novo acordo de pesquisa com a Annogen é produzir vetores que possam entregar mais especificamente o anticorpo a determinados tipos de células no SNC.
A Annogen, por sua vez, desenvolveu uma tecnologia proprietária chamada Survey of Regulatory Elements (SuRE), que pode identificar elementos regulatórios específicos dentro do código genético. Esses elementos reguladores controlam quais genes são ativos em uma célula e em que extensão, e podem ser potencialmente usados para controlar a expressão de genes terapêuticos em terapias baseadas em genes e células.
Sob o novo acordo, as empresas trabalharão para identificar elementos regulatórios que possam promover especificamente a atividade dos anticorpos vetorizados do VectorY em células do SNC. Estes elementos reguladores são assim referidos como promotores específicos de células do SNC.
“VectorY é um exemplo importante de novas abordagens avançadas para o desenvolvimento de terapia de anticorpos vetorizados”, disse Joris van Arensbergen, CEO da Annogen. “O foco deles no controle de vários aspectos do design de vetores, incluindo promotores específicos de células, prova o valor que podemos trazer com nossa tecnologia SuRE. Estamos muito satisfeitos em trabalhar com esta equipe com visão de futuro e construir ainda mais nosso histórico neste campo.”
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