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Um ingrediente comum no xarope para tosse, o ambroxol, está sendo testado como tratamento para a doença de Parkinson. Pesquisadores liderados por uma equipe da UCL lançarão em breve um ensaio clínico de Fase 3 para avaliar a eficácia do medicamento em 330 pessoas com a doença.
“Estou muito feliz por liderar este projeto emocionante”, disse o líder do estudo, professor Anthony Schapira, em um comunicado . “Esta será a primeira vez que um medicamento aplicado especificamente a uma causa genética da doença de Parkinson atinge esse nível de teste e representa dez anos de trabalho extenso e detalhado em laboratório e em um teste clínico de prova de princípios”.
Ambroxol é um tipo de remédio para tosse conhecido como expectorante. Ele funciona diminuindo o acúmulo de catarro pegajoso causado por doenças respiratórias, como bronquite, tornando mais fácil para os pacientes limparem sua congestão pela tosse. Mas um estudo de 2009 plantou a semente que poderia levar a um outro uso para esta droga.
O estudo descobriu que o ambroxol aumentou os níveis de uma enzima chamada glucocerebrosidase (GCase) em pacientes com uma doença genética rara, a doença de Gaucher. As pessoas com essa condição também correm maior risco de desenvolver a doença de Parkinson , embora os cientistas ainda não entendam completamente a conexão.
Uma característica típica da doença de Parkinson é o acúmulo de corpos de Lewy – aglomerados de uma proteína chamada α-sinucleína – em certas regiões do cérebro. Quando os níveis de α-sinucleína aumentam, os níveis de GCase diminuem. Então, quando o artigo de 2009 mostrou que o ambroxol era capaz de aumentar os níveis de GCase em pacientes com doença de Gaucher, os pesquisadores começaram a se perguntar se ele poderia ter o mesmo efeito na doença de Parkinson e – crucialmente – se isso poderia indiretamente diminuir os níveis problemáticos de α -sinucleína.
Um pequeno teste em humanos já foi feito pela equipe do professor Schapira e os resultados foram animadores. O ambroxol foi capaz de entrar no cérebro (o que não é fácil ! ), Aumentando os níveis de GCase e possivelmente levando à eliminação de mais α-sinucleína, o que seria uma ótima notícia para os pacientes: “O aumento no [líquido cefalorraquidiano] α- A sinucleína pode ser interpretada como um aumento da exportação extracelular da proteína do parênquima cerebral”, escreveram os pesquisadores em 2020.
É importante ressaltar que a droga também foi considerada segura e bem tolerada por pessoas com doença de Parkinson, apesar do fato de estar sendo administrada em doses muito mais altas do que as normalmente encontradas em remédios para tosse. A próxima fase da pesquisa é o teste de Fase 3 em larga escala que agora recebeu luz verde.
O ensaio terá lugar em 10-12 centros clínicos no Reino Unido e envolverá 330 pessoas com doença de Parkinson. Eles receberão ambroxol, ou um controle placebo, por um período de dois anos, durante os quais seus sintomas serão monitorados para ver se o tratamento é capaz de retardar a progressão da doença.
“Assim que o teste do ambroxol estiver em andamento, será um dos apenas seis testes de Fase 3 de registro público de medicamentos potencialmente modificadores da doença no Parkinson, em todo o mundo”, disse Will Cook, CEO da instituição de caridade Cure Parkinson’s , que está ajudando a financiar a pesquisa. .
“Este estudo é um grande passo na busca de novos tratamentos para o Parkinson.”
Fonte: LAURA SIMMONS – editora e redatora da IFLScience
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